Terapia génica en la Hemofilia B

Resumen

La hemofilia B es una enfermedad genética ligada al cromosoma X caracterizada por continuos episodios hemorrágicos sin lesión aparente. El desarrollo de los vectores, empleados en la terapia génica, fue determinante para conseguir una mejora en el tratamiento de estos pacientes, que actualmente es profiláctico. El objetivo principal es examinar la terapia génica como tratamiento definitivo en la hemofilia B, y los secundarios analizar ventajas y desventajas de los tratamientos actuales en la hemofilia, examinar el uso de los distintos vectores y enumerar las ventajas y restricción de la terapia génica en la hemofilia B. Para llevar a cabo esta monografía se ha realizado una búsqueda exhaustiva en las siguientes bases de datos: Pubmed, Embase y Scielo y en motores de búsqueda como Google Académico, además de páginas web relacionadas con la hemofilia como la Federación Española de la Hemofilia. Aplicando criterios de inclusión y exclusión, de 118 documentos posibles, 100 no cumplían criterios de inclusión. Siendo 18 finalmente los artículos que contienen los datos relevantes para la elaboración de esta monografía. En 2010, Amit Nathwani et al demostraron que, la inyección intravenosa, del vector AAVr8 en un estudio de escala de tres dosis, junto con tratamiento a base de prednisolona, permaneció con un nivel del FIX del 6% más de tres años después, suficiente para convertir la hemofilia B de grave a leve